La FDA aprobó crizotinib (Xalkori) para pacientes adultos y pediátricos a partir de 1 año de edad con tumores miofibroblásticos (IMT) inflamatorios ALK positivos irresecables, recurrentes o refractarios.
La seguridad y la eficacia del agente se examinaron en los siguientes 2 ensayos multicéntricos, de un solo brazo y abiertos: ADVL0912 (NCT00939770), que inscribió a 14 pacientes pediátricos, y A8081013 (NCT01121588), que inscribió a 7 pacientes adultos. Todos los pacientes tenían IMT ALK -positivo no resecable, recurrente o refractario.
La principal medida de resultado de eficacia de estos ensayos fue la tasa de respuesta objetiva (ORR). En los 14 pacientes pediátricos, la ORR alcanzada con crizotinib fue del 86 % (IC del 95 %, 57 %-98 %) según la evaluación del comité de revisión independiente. De los 7 pacientes adultos, 5 pacientes lograron respuestas objetivas con el agente.
Con respecto a la seguridad, las toxicidades más comunes que experimentaron los pacientes pediátricos que recibieron crizotinib incluyeron vómitos, náuseas, diarrea, dolor abdominal, sarpullido, trastornos de la visión, infección del tracto respiratorio superior, tos, pirexia, dolor musculoesquelético, fatiga, edema, estreñimiento y dolor de cabeza. En pacientes adultos, los efectos adversos más comunes experimentados con el agente fueron trastornos de la visión, náuseas y edema.