La Comisión Europea concede la autorización condicional a ‘Rezdiffra’, de Madrigal Pharmaceuticals, agonista del receptor beta de la hormona tiroidea, para pacientes con MASH y fibrosis.
La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización al primer tratamiento farmacológico para el hígado graso. Rezdiffra (resmetirom), de la compañía estadounidense Madrigal Pharmaceuticals, ha sido aprobado en pacientes adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica y fibrosis hepática de moderada a avanzada (estadios F2 a F3).
Resmetirom se convierte así en la primera y única terapia aprobada en la Unión Europea para MASH o hígado graso. En Estados Unidos, además de esta nueva terapia, el agonista del GLP-1 semagutida 2,4 mg (Wegovy) acaba de obtener la aprobación para su uso en la misma indicación que el Rezdiffra.
La esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica es una de las principales causas de mortalidad hepática. Según Madrigal, en Europa hay aproximadamente 370.000 pacientes con MASH y fibrosis moderada a avanzada diagnosticados y bajo el seguimiento de un especialista del hígado.
Rezdiffra es un fármaco oral, de administración diaria, que actúa como agonista selectivo del receptor beta de la hormona tiroidea (THR-β), lo que mejora la función de las mitocondrias y favorece la oxidación de ácidos grasos, que ha sido diseñado para atacar las causas subyacentes de la enfermedad.
ENSAYO MAESTRO-NASH
La aprobación de la Comisión Europea se basa en los resultados positivos del ensayo pivotal de fase III Maestro-NASH, que logró los criterios primarios de reducción de la fibrosis y resolución de la esteatohepatitis.
El fármaco también redujo la rigidez hepática, la grasa hepática, las enzimas hepáticas y los lípidos aterogénicos, y mejoró la calidad de vida relacionada con la salud.
Al cabo de un año, el 91% de los pacientes tratados con resmetirom lograron una mejora o estabilización de la rigidez hepática, medida mediante elastografía transitoria controlada por vibración (VCTE), una prueba utilizada frecuentemente en la práctica clínica para monitorizar la respuesta al tratamiento.
Bill Sibold, director ejecutivo de Madrigal, señala que la aprobación de Rezdiffra «marca un avance histórico para los pacientes en Europa que viven con MASH, una enfermedad hepática grave y progresiva MASH es actualmente la indicación de más rápido crecimiento para el trasplante de hígado en Europa, pero hasta ahora no contaba con ningún tratamiento aprobado».
Desde la compañía destacan que la aprobación de resmetirom establece «un precedente importante», ya que la ficha técnica establece que no se requiere biopsia para la indicación de tratamiento y se dirige a una población de pacientes, aquellos con fibrosis moderada a avanzada (estadios F2 y F3), que tienen una alta necesidad médica no satisfecha.
«Estos pacientes requieren tratamiento dirigido al hígado, porque tienen un riesgo de mortalidad hepática entre 10 y 17 veces mayor y están a solo uno o dos pasos de progresar a cirrosis», señala Sibold.
Frank Tacke, presidente de Hepatología y Gastroenterología en la Charité – Universitätsmedizin Berlin (Alemania), señala que la aprobación del primer medicamento para el hígado graso representa un hito: «Estoy deseando poder ofrecer esta nueva e importante opción de tratamiento a mis pacientes con fibrosis moderada a avanzada», indica .
El especialista resalta que resmetirom está incluido en las guías europeas para el tratamiento de la MASH, y cientos de pacientes participaron en los estudios de fase III de la compañía, «por lo que ya existe una sólida experiencia clínica con Rezdiffra en Europa».
También en España, desde la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEHH), su portavoz Vanesa Bernal señala la importancia de los resultados del ensayo clínico pivotal que avalan su buen perfil de eficacia y seguridad y la importancia de contar con un medicamento para esta enfermedad.