NUEVO TRATAMIENTO MÁS SEGURO CONTRA LA HEMOFILIA INGRESA AL PAÍS

Producto factor VIII de coagulación recombinante sin proteína animal o humana para pacientes hemofílicos es una nueva terapia que ya se puede llevar a cabo en nuestro país.

La única terapia para el tratamiento de pacientes hemofílicos severos es la sustitución del factor faltante o del factor en la concentración no adecuada. Para tratar esta enfermedad se debe administrar el factor VIII faltante en hemofílicos A.

Sin embargo, dentro de este factor VIII (en hemofilia A), existen dos formas: uno es el producto derivado del plasma y el otro son los productos recombinantes que han evolucionado bastante a través del tiempo.

El nuevo y único hasta el momento producto de factor VIII de coagulación recombinante sin proteína animal o humana para pacientes hemofílicos que acaba de entrar al mercado peruano y se llama Xyntha con el principio de Moroctocog alfa, es un fármaco de primera línea y de última generación en la infusión de este factor.

Como se conoce, existen diferentes modalidades de tratar la hemofilia, básicamente dos. Uno es resolver la hemorragia. O sea, el paciente tiene hemorragia y hay que infundirle factor VIII. A ese tratamiento se le llama tratamiento a demanda, que resuelve el sangrado. La otra modalidad es prevenir el sangrado, y se le llama tratamiento profilaxis, que es administrar en forma regular el factor de coagulación para evitar el sangrado espontáneo.

DIFERENCIAS

Pero, ¿cuál es la novedad en este nuevo producto que ingresa al mercado peruano? Simple. Según explica el doctor Pablo Rendo, director Clínico Global de Hemofilia Pfizer USA, este nuevo medicamento “es más seguro, porque el producto no contiene ninguna proteína animal o humana que pudiese contaminar el producto ya sea con un virus muy pequeñito que no se puede filtrar o pasa los filtros o patógenos emergentes”.

Explica el especialista además como ejemplo que el famoso caso de la vaca loca o la encefalitis espongiforme, que está provocada por un prion, y se detectó en United Kingdom hace unos años, pero  con un producto recombinante esa probabilidad es casi cero. “Y un producto como Xyntha es más que cero porque no tiene ninguna proteína humana o animal en el proceso de manufactura” añade.

Desde el 2008 que el fármaco de Pfizer fue lanzado al mercado global no existe ningún riesgo diferente que tiene la terapia de sustitución por factor VIII o cualquier factor VIII, además es igual de eficaz en todas las razas o etnias porque no hay diferencias en términos de manifestaciones clínicas o diferencias de fenotipo en diferentes razas, hay pero sí diferencias en el tema de desarrollo de inhibidor.

“Se administra en forma endovenosa, en general se administra por una vía periférica en forma de bolo. En los pacientes con falta de acceso venoso porque tienen que administrarse dos o tres veces por semana y puede tener una dificultad en algunos casos se requiere de la colocación de un catéter, lo que puede ser un port-a-Cath” explica el doctor Rendo.

La presentación en Perú de este fármaco va ser de 500 unidades y luego 1000. El tratamiento aprobado es de tres a cuatro veces por semana, pero la mayoría de médicos la administran tres.

PARA CURAR

La prevalencia de la hemofilia es de un caso cada cinco mil hombres nacidos vivos, lo cual quiere decir que hay un hemofílico A por cada cinco mil personas. La hemofilia B es menos frecuente. No obstante, como vía curativa de la enfermedad ya se están ensayando otras vías.

Una de ellas es la terapia génica, que es la única con intención curativa, el resto son sustitutivos. En el caso de la hemofilia B está bastante avanzado y ya hay algunos estudios que algunos pacientes con terapia génica que han logrado  testetarse del tratamiento con infusión de factores, esto es lograr tener una expresión de factores por encima del 3% de concentración que impide el sangrado espontáneo y ha logrado prácticamente no usar infusión de factores para evitarlo.

“Pero eso está muy preliminar, hay estudios en fase dos y faltan más estudios. Si me preguntas si hay en el mercado, no. No hay ninguna terapia disponible para los pacientes a menos que participen en estudios clínicos en terapia génica. En terapia génica está más avanzado para factor IX que el VIII, claro que hay ensayos para el factor VIII pero está más avanzado para el IX porque la proteína del factor IX es más chico que el factor VIII y es más fácil su manipulación para la terapia génica” explica el doctor Rendo, médico hematólogo.

 

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