MERCK OBTIENE PATENTE AUSTRALIANA DE CRISPR NICKASA PARA TECNOLOGÍA FUNDACIONAL DE EDICIÓN DE GENES

Merck anunció que la Oficina Australiana de Patentes ha aprobado la solicitud de patente de la compañía para el uso de CRISPR nickasas combinadas. Las nickasas combinadas representan un paso importante en el aumento de la seguridad impulsando la especificidad a través de un abordaje altamente flexible y eficiente para reducir los efectos inespecíficos. Esto mejora la capacidad de CRISPR de reparar los genes enfermos sin afectar a los sanos.

“Hemos hecho enormes avances en los últimos años desarrollando tecnología CRISPR, y este es un momento crucial en la investigación científica”, dijo Udit Batra, miembro de la Junta Ejecutiva de Merck y CEO de Ciencias de la Vida. “La tecnología CRISPR nickasa combinada de Merck es importante para los investigadores que necesitan métodos muy precisos cuando desarrollan tratamientos para enfermedades difíciles de tratar. Este nuevo otorgamiento de patente representa un importante avance en seguridad para terapéutica con CRISPR”.

La solicitud de patente otorgada cubre una estrategia CRISPR fundacional en la que dos CRISPR nickasas están dirigidas a un gen objetivo común y trabajan juntas cortando o partiendo cepas opuestas de secuencia cromosómica para crear un corte de doble cadena. Este proceso puede incluir opcionalmente una secuencia exógena o de donante para la inserción, al igual que la tecnología de integración CRISPR patentada de Merck. La existencia de dos eventos de unión de CRISPR reduce considerablemente las posibilidades de corte inespecífico en otros lugares en el genoma.

Además de autorizar una solicitud de patente de nickasa combinada, la Oficina de Patentes Australiana anunció recientemente la concesión formal de la patente de integración CRISPR del año 2017 de Merck, tras el retiro de cuatro oposiciones independientes que se habían presentado.

La cartera de patentes de integración CRISPR de Merck incluye patentes otorgadas en Australia, Canadá, China, Europa, Israel, Singapur y Corea del Sur. Estas patentes CRISPR están dirigidas a la integración cromosómica, o corte de la secuencia de células eucariotas y la inserción de una secuencia de ADN exógeno sintético para hacer un cambio genómico deseado.

Los métodos de CRISPR nickasa combinada se basan en otras tecnologías en la cartera de patente CRISPR de Merck, incluso la integración CRISPR. Las organizaciones comerciales necesitan propiedad intelectual de Merck para la inserción de ADN basado en CRISPR si buscan corregir defectos genéticos en las células somáticas de pacientes en terapia de genes. Merck está dando la licencia de esta cartera de patentes para uso en todas las áreas.

Merck, una compañía que durante los últimos 14 años ha estado muy involucrada en innovación de edición del genoma, reconoce que la edición del genoma ha dado lugar a importantes avances en la investigación biológica y en la medicina. Al mismo tiempo, el creciente potencial de las tecnologías de edición genómica ha generado inquietudes científicas, legales y sociales. Como usuaria y proveedora de tecnología de edición del genoma, Merck apoya la investigación con edición de genoma conforme a una cuidadosa consideración de los estándares éticos y legales. Merck ha creado una Junta de Asesoramiento en Bioética para brindar lineamientos para las investigaciones en las que participan sus unidades de negocio, incluso investigación o el uso de la edición del genoma, y ha definido una clara posición operativa teniendo en cuenta las cuestiones sociales y científicas para informar prometedores abordajes terapéuticos para uso en investigación y aplicaciones.

Merck fue la primera empresa en ofrecer biomoléculas personalizadas para la edición de genomas a nivel mundial (intrones TargeTron? del grupo II guiados por ARN y nucleasas con dedos de zinc CompoZr?), impulsando la adopción de estas técnicas por investigadores de todo el mundo. Merck fue también la primera compañía en fabricar bibliotecas de CRISPR en matrices que abarcan la totalidad del genoma humano, lo que ha acelerado las curas de enfermedades al permitir a los científicos analizar otras cuestiones de las causas primarias.

Además de la investigación básica de edición genómica, Merck apoya el desarrollo de terapias basadas en genes y células, y fabrica vectores virales. En 2016, Merck lanzó una iniciativa de edición genómica destinada a impulsar la investigación con nuevas modalidades —desde la edición genómica hasta la fabricación de medicamentos genéticos— a través de un equipo especial y una mejora en los recursos, fortaleciendo aún más el compromiso de la compañía con el sector.