Grünenthal, compañía farmacéutica internacional con sede en Alemania, y Abiogen Pharma, empresa privada farmacéutica italiana con sede en Pisa, Italia han anunciado que la Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha concedido la brecha Terapia Designación de ácido, un medicamento en fase de investigación neridrónico, para el tratamiento del síndrome de dolor regional complejo (CRPS), una grave enfermedad incapacitante huérfano. Hoy en día, sin la FDA o los tratamientos con fármacos aprobados por la EMA, hay una clara necesidad de opciones de tratamiento eficaces para hacer frente a esta necesidad médica no satisfecha. CRPS es una condición debilitante caracterizada por una grave, dolor continuo, ardor que ocurre a menudo en una extremidad después de una lesión o cirugía. Es una de las condiciones más dolorosas que un paciente puede experimentar 1 .
La Brecha Terapia Designación es apoyado por los datos de un estudio aleatorizado, doble ciego, de fase II de ensayos clínicos controlados con placebo que muestra la reducción significativa del dolor y los síntomas del CRPS-I con el tratamiento con ácido Neri-dronic 2 . Ácido neridrónico es una nueva entidad química (NCE) y fármaco en investigación en los EE.UU. recibió la designación de vía rápida en agosto de 2015 y la designación de fármaco huérfano en el de marzo de 2013 por la FDA. «La carga terrible para los pacientes con CRPS nos motiva cada día para ofrecer beneficios reales a ellos», dijo el Dr. Klaus-Dieter Langner, director científico de Grünenthal.
«Es muy alentador ver que la FDA reconoce la necesidad urgente de nuevos tratamientos para pacientes con CRPS y ha concedido el ácido neridrónico el estado de una terapia muy importante. Esto apoya nuestros esfuerzos para desarrollar una opción de tratamiento eficaz para estos pacientes. Estamos comprometidos a trabajar estrechamente con la FDA para llevar el ácido neridrónico a pacientes con CRPS lo más rápido posible «.
Gabriel Baertschi, CEO del Grupo Grünenthal, señala, «Grünenthal es muy dedicado a mejorar la vida de los pacientes con dolor, así como las enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas. Esta es un área de alta necesidad médica no cubierta. Como líder mundial en el dolor, nuestro enfoque es el desarrollo de tratamientos potencialmente cambia la vida de pacientes con diversas enfermedades acompañadas de dolor. A través de la adquisición de Thar Pharmaceuticals, recientemente hemos añadido una forma disponible por vía oral de ácido zoledrónico en nuestro tubería que ha de entrar en la fase III de desarrollo para el tratamiento del SDRC. Junto con el ácido neridrónico como nuestro compuesto líder en el CRPS, nuestra plataforma de desarrollo de candidatos prometedores para esta enfermedad debilitante está creciendo».
«Estamos muy contentos de ver cómo la actual colaboración con Grünenthal en una molécula nacido en el Centro de Investigación está evolucionando, y estamos deseando continuar nuestra relación», dijo el Dr. Massimo Di Martino, Presidente y CEO de Abiogen Pharma. «Trabajar para mejorar potencialmente la vida de los pacientes con CRPS es muy gratificante y estamos comprometidos a hacer todo el apoyo Grünenthal en sus esfuerzos.» Avance de la FDA Terapia Designación pretende acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos que tratan un serio peligro la vida o enfermedades y muestran evidencia temprana de beneficio clínico potencial en este tipo de enfermedades, para ayudar a asegurar que los pacientes reciban el acceso a los medicamentos tan pronto como sea posible.
Grünenthal obtuvo los derechos de desarrollo y comercialización para América del Norte y América del Sur en 2013.